De ontwikkeling van geneesmiddelen gebeurt in Nederland te versnipperd. Betrokken partijen (patiënten, onderzoekers, industrie en regulatoren) vinden elkaar slecht en onvoldoende, waardoor het delen van kennis en inzichten te weinig en ongestructureerd plaatsvindt. Een op te richten coördinerend expertisecentrum moet alle betrokkenen ondersteunen en samenwerking bevorderen. Zo wordt medicijnontwikkeling sneller en effectiever en krijgen patiënten sneller toegang tot nieuwe therapieën. Dat stelt de Koninklijke Nederlandse Akademie van Wetenschappen (KNAW) in het adviesrapport ‘Meer efficiëntie door innovatie’, dat afgelopen dinsdag werd gepresenteerd.
Tijdens de presentatie van het rapport ging Jaap Verweij, adviescommissievoorzitter en tevens emeritus hoogleraar Oncologie en managing director bij het Cancer Drug Development Forum (CDDF), in op de belangrijkste aanbevelingen van de commissie. Geneesmiddelenontwikkelingen, zo vertelde hij, is complex en kostbaar: “Tussen het allereerste idee voor een nieuw medicijn tot het gebruik door een patiënt kan 15 jaar zitten. Daarbij kunnen tot wel tienduizend andere kandidaat-medicijnen zijn afgevallen, waarvoor tot wel twee miljard euro aan kosten gemaakt kunnen zijn. Dat moet op de een of andere manier wel worden terugverdiend. Vraag die wij getracht hebben te beantwoorden is hoe de wetenschap kan bijdragen aan een verbetering van dit systeem. Op basis van de fases van medicijnontwikkeling hebben we een inventarisatie gemaakt van de verbeteringen die in het proces kunnen worden aangebracht.”
In de preklinische fase is dat het ontwikkelen van een voorspellingsmodel naar de uiteindelijke werking van het te ontwikkelen medicijn. “Gelukkig zie je wel de ontwikkeling van nieuwe innovatieve modellen, zoals organoïden en organs-on-a-chip die medicijnontwikkeling kunnen helpen, Daar zouden wij als Nederland een belangrijke bijdrage aan kunnen leveren. Bij de realisatie van deze nieuwe modellen, maar ook nieuwe ontwikkelingen zoals biomarkers en nieuwe trial designs is het belangrijk om meteen de regelgevers, zoals de EMA, erbij te betrekken, zodat ze de nieuwe ontwikkelingen kunnen volgen en begrijpen.”
Ook in de klinische fase stranden nog te vaak medicijnen. “Vaak zie je dat het medicijn niet doet wat het moet doen en wordt de ontwikkeling ervan gestaakt. Het betekent dat er veel tijd, geld en energie is verspild. Maar ook als een medicijn wel werkt, betekent dat niet automatisch dat het medicijn voor alle patiënten effectief is. Het is vaak getest bij een groep patiënten die niet per se representatief is voor alle patiënten met dezelfde ziekte onder dezelfde omstandigheden. We selecteren een goede groep, tussen aanhalingstekens, en doen daar onderzoek bij. Maar de totaliteit van die patiëntenpopulatie kan een heel ander beeld geven. Daar moeten we ook rekening mee houden.”
Waar we ook mee te maken hebben, zo vervolgde Verweij, is dat de wetenschap slachtoffer is van haar eigen succes: “We weten steeds beter hoe ziektes in elkaar zitten, kunnen de genetische achtergrond ervan bepalen. We kunnen patiëntenpopulatie inmiddels volledig fragmenteren. De patiëntenpopulatie die je kunt benaderen voor specifieke onderzoeken wordt daardoor steeds kleiner. We moeten daarom veel slimmer omgaan met het ontwerpen van klinische studies. Niet meer duizend patiënten includeren, maar bijvoorbeeld honderd en dan met zekerheid kunnen zeggen dat het medicijn echt werkt. Hierin valt nogal wat te verbeteren.”
De ontwikkeling van digitale platforms, zo gaf Verweij aan, is een mooie ontwikkeling. Elektronische patiëntendossiers en real-world data bieden enorme mogelijkheden. “Wel kan het beduidend slimmer worden gebruikt door op dezelfde structurele manier gegevens te verzamelen. Anders wordt het een ratjetoe, waar je niets meer mee kunt.”
Ook na het toelaten van een medicijn op de Europese markt, zijn er nog hobbels die weggenomen kunnen worden. Zo verschilt het per land hoelang het duurt eer de patiënt daadwerkelijk van het medicijn kan profiteren. Na toelating van een geneesmiddel voor kanker kan een patiënt in Duitsland het nog dezelfde dag voorgeschreven krijgen, maar kan in Nederland soms wel zeven maanden duren. Dat heeft vooral te maken met de onderhandelingen die gevoerd moeten worden over de prijs. In landen als Estland, Letland, Bosnië en Griekenland is de situatie nog schrijnender, daar kan het nog wel vier jaar duren. Verweij: “We weten dan dus dat het middel werkt, maar de patient kan het nog niet gebruiken vanwege allerlei regels en procedures in het land zelf. Dat is onacceptabel. De wetenschap kan eraan bijdragen dit proces te verbeteren door modellen te ontwikkelen die het doorrekenen van kosteneffectiviteit van een medicijn kan versnellen.”
Alle betrokken partijen, patiënten, wetenschap, industrie en regelgevers, werken wel een soort van samen, maar dit gebeurt volledig hap snap. Er is geen goede continuïteit, partijen vinden elkaar niet op de momenten dat ze waardevol voor elkaar kunnen zijn. Als adviescommissie pleiten we dan ook voor het bundelen van de krachten. Een coördinerend expertise centrum voor alle betrokken partijen kan hierbij helpen.
Gedurende het hele proces, van bench to bed, zag de commissie een totale versnippering van Nederlandse kennis op het gebied van geneesmiddelenontwikkeling. Verweij: “Alle betrokken partijen, patiënten, wetenschap, industrie en regelgevers, werken wel een soort van samen, maar dit gebeurt volledig hap snap. Er is geen goede continuïteit, partijen vinden elkaar niet op de momenten dat ze waardevol voor elkaar kunnen zijn. Als adviescommissie pleiten we dan ook voor het bundelen van de krachten. Een coördinerend expertise centrum voor alle betrokken partijen kan hierbij helpen. Doel van dat centrum moet zijn samenwerking te ondersteunen, richting te geven en besluitvorming te begeleiden. Dit coördinerende expertisecentrum kan de infrastructuur ontwikkelen die nodig is om het ontwikkelingstraject voor nieuwe therapieën soepeler te laten verlopen. In zo’n centrum kun je expertise bundelen, faciliteiten creëren en expertise eenvoudig toegankelijk maken voor alle betrokken partijen. Ook kan het ondersteuning bieden om nieuwe therapieën sneller beschikbaar te maken voor patiënten.
Binnen de wetenschap zijn daarvoor wel een aantal randvoorwaarden van belang. Zo zien we het belang van multidisciplinaire opleidingen die de gehele medicijnontwikkeling van begin tot einde behandelen. Ook de ontwikkeling van bio science parken, waar de echte samenwerking tussen farmaceutische industrie en wetenschap plaatsvindt. Je zit daar dicht bij elkaar, lijntjes zijn kort, overleg snel geregeld. Ook zou er meer erkenning moeten komen voor geneesmiddelenonderzoek. Binnen de wetenschappelijke gremia wordt het niet als positief gewaardeerd dat iemand bezig is met de ontwikkeling van geneesmiddelen, dan kan verbeteren. Bovendien is het ongelooflijk belangrijk dat gegenereerde inkomsten uit revenuen van geneesmiddelen onderzoek terugvloeien naar de academie, zodat meer onderzoek kan worden gedaan. Dan hoeft de overheid er amper nog in te investeren.”
Het hele webinar is terug te kijken op YouTube.
medisch- en gezondheidsjournalist
